7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
电视专题片《永远吹冲锋号》第一集《第二个答案》******
勇于自我革命是中国共产党最鲜明的政治品格，全面从严治党是新时代党的自我革命的伟大实践。新时代以来，以习近平同志为核心的党中央坚持打铁必须自身硬，以前所未有的勇气和定力推进全面从严治党，以坚如磐石的意志正风肃纪反腐，党极大增强了自我净化、自我完善、自我革新、自我提高能力，找到了自我革命这一跳出治乱兴衰历史周期率的第二个答案。
全面建设社会主义现代化国家、全面推进中华民族伟大复兴，关键在党。我们党作为世界上最大的马克思主义执政党，要始终赢得人民拥护、巩固长期执政地位，必须时刻保持解决大党独有难题的清醒和坚定。党的二十大再次警示全党，“四大考验”“四种危险”将长期存在；要求全党必须牢记，全面从严治党永远在路上，党的自我革命永远在路上。这体现了我们党对严峻复杂考验的清醒认识，要求我们党必须始终保持勇于自我革命的政治品格和顽强意志，补钙壮骨、排毒杀菌、壮士断腕、去腐生肌，不断清除侵蚀党的健康肌体的病毒，不断提高自身免疫力，永葆先进性纯洁性。
全国政协社会和法制委员会原副主任傅政华案
傅政华，全国政协社会和法制委员会原副主任，曾任北京市委常委、市公安局党委书记、局长，公安部党委副书记、副部长，司法部党组副书记、部长等职务，2021年10月被立案审查调查，2022年3月被开除党籍和公职。通报指出，傅政华完全背弃理想信念，彻底丧失党性原则，政治野心极度膨胀，政治品行极为卑劣，为达到个人政治目的不择手段。
理想信念是中国共产党人的精神支柱和政治灵魂。傅政华从年轻时入党就没有真正树立起理想信念，而是信奉只讲个人前途、热衷投机钻营的极端个人主义。因此，从参加工作开始，他就极尽钻营之能事，处心积虑寻找一切机会搞政治攀附。
2008年，傅政华在北京市公安局任职期间，结识了时任公安部办公厅副主任的孙力军。傅政华感到孙力军年纪轻轻就身居要职，正是他急于结交的上层关系；而孙力军刚到北京，羽翼未丰，也正想物色“小圈子”成员，两人一拍即合，傅政华由此成了孙力军政治团伙的重要成员。
当时北京市公安局负责不少重要专案，孙力军并非专案组成员，却频繁来参加会议甚至“作指示”，傅政华每次都亲自下楼迎接，对孙力军的“指示”表示坚决落实，还根据孙力军意见签批重要事项，甚至将上报材料先交由孙力军修改审定。
2010年至2017年，经孙力军积极运作，傅政华先后提任北京市公安局局长、北京市委常委、公安部党委副书记、副部长等重要职务。随着职务越来越高，傅政华政治野心更加膨胀，妄图攫取更大的政治权力和经济利益。在畸形的权欲驱使下，他甚至醉心于旁门左道，迷信政治骗子。
石晓春是北京市公安局退休干部，和傅政华相识几十年，他很早就看准了傅政华是个官迷，也生出了利用他的念头。2018年，他向傅政华吹嘘自己有特殊门路，能帮他“搭天线”谋升迁，傅政华立即热情贴靠，主动称兄道弟。石晓春的套路，其实就是一边用谎言吊住傅政华的胃口，一边利用他的职权为自己和关系人办事、站台，从中收受他人巨额财物。
让傅政华上当的政治骗子，还不止石晓春一个，另一个名叫李全的政治骗子编造的谎言更加荒谬，居然成功地蒙骗了傅政华长达20年。
多年来，傅政华从李全那里得到的只有欺骗，李全却从傅政华那里骗到了很多东西，包括推动有关土地开发项目、协调解决经济纠纷诉讼、帮助李全亲属到银行工作等事项，谋取了大量利益。
傅政华之所以痴迷于职级权力，正是因为他心里想的不是用权为公，而是以权谋私。从2005年至2021年，傅政华利用职权为他人在企业经营、职务调整、案件办理等方面谋取利益，其中尤为恶劣的是多次滥用执法权、司法权，既影响政法队伍风气，也严重损害社会公平正义。经查，多年来傅政华收受财物达1.17亿元，其中超过80%发生在党的十八大之后。他在北京市收受老板的一套别墅，就价值上千万。他的多名亲属也都借助他的权力牟利。
傅政华还严重违反中央八项规定精神，长期违规占用多套住房、办公用房，在北京市中心长期违规占用一套700多平方米的四合院。在工作点和下属单位宾馆占用六套住房，面积高达1300平方米。
傅政华把公权力当作罗织人脉网、谋求仕途进步的筹码，一心想往高处走，从追求“官位”开始，他的世界观、人生观、价值观就彻底扭曲，完全背弃理想信念，从未真正忠诚于党和人民，将本应服务于人民的权力作为谋取政治资本与经济利益的“垫脚石”，对纪法毫无敬畏，执法犯法，徇私枉法，擅权专断，恣意妄为，造成严重恶劣的政治后果。
如此权迷心窍，肆意妄为，最终的结局，只能是受到纪律和法律的严肃惩处。2022年9月22日，傅政华因犯受贿罪和徇私枉法罪，被依法判处死刑，缓期两年执行，剥夺政治权利终身，并处没收个人全部财产，在其死刑缓期执行二年期满后，终身监禁，不得减刑、假释。
山东省人大常委会原党组成员、副主任张新起案
张新起，山东省人大常委会原党组成员、副主任，曾任潍坊市委副书记、市长，市委书记，青岛市委副书记、市长，2019年11月退休，2021年2月被立案审查调查。他的违纪违法问题之一，是收受不法企业“明天系”的巨额贿赂。
从内蒙古起家的“明天系”，在十多年里极速扩张成体量庞大的“金融巨鳄”，之所以它能如此迅猛地野蛮生长，“秘诀”正是拉拢腐蚀领导干部和国家工作人员，张新起就是其中之一。
张新起收受贿赂从不自己经手，他很早就有意识地将一个叫焦伟的商人，培养成了自己的“白手套”。
上世纪90年代，刚创业的焦伟偶然结识了张新起，就鞍前马后殷勤服务，而张新起也正想物色这样一个人为己所用，逐渐形成了深度捆绑关系。几十年里，张新起为焦伟找项目、行方便，一路扶持他发展壮大；焦伟既是张新起随时可以取钱的“钱袋子”，又是替他操作其它权钱交易的“白手套”。“明天系”对张新起的利益输送就是通过焦伟来完成的。
为了回报张新起，“明天系”将自己控股的潍坊大酒店交给焦伟经营管理，还和焦伟“合作”开发房地产项目。张新起更以焦伟流动资金困难为由，直接向“明天系”索要了四千万元，美其名曰“借”。
从近年来查处的不少腐败案件来看，一些资本集团无序扩张、搞不正当竞争的背后，往往有官员用权力为资本大开绿灯。必须坚决查处政治问题和经济问题交织的腐败，坚决防止领导干部成为利益集团和权势团体的代言人、代理人，坚决治理政商勾连破坏政治生态和经济发展环境问题。如今“明天系”已然坍塌，相关单位和人员受到了法律制裁，曾经违纪违法为“明天系”提供帮助的领导干部，也为自己的行为付出了沉重代价。
位于烟台马山寨景区的这片海边别墅，是张新起的又一宗大手笔交易。张新起早年在烟台任规划局局长时，就产生了在这里弄套别墅的念头，为此多年苦心布局。当他有了更大权力后，2008年安排外甥女婿李健出面成立公司，投资开发马山寨海景酒店别墅项目，自己藏身幕后实际操盘。
商业开发只是幌子，根本目的是借机把受贿所得“洗白”落袋。整个项目只盖了9套别墅，7套分给出资的老板们“冲抵投资”，张新起没拿一分钱，就凭空得到了两套海景别墅。
张新起不仅自己追求奢华的生活，甚至还想为下一代乃至下下一代预留充裕的财富。孙子孙女才几岁大，他就在青岛买了两套高档别墅，给他们一人一套。抱有这种欲念，欲望黑洞自然怎么也填不满。主政潍坊的十年，是张新起疯狂谋私的十年，在农产品贸易、供热、供水、港口等多个重大项目里，他都和私营企业主做了交易，攫取了财富。让人深思的是，张新起的父辈其实和潍坊颇有渊源，他父亲是参加过解放战争的老一辈共产党人，潍坊正是他第一次上战场的地方。张新起的父亲很早就去世了，身为团级干部，他一生艰苦朴素，从未用权力为子女提供过任何方便，对子女的教育都是要自食其力、清白做人。而张新起却走向了和父亲截然相反的方向。
张新起被带走的地点，恰好是在给孙子孙女准备的别墅里。靠权力泽被子孙的幻梦，到了梦醒时分。
2022年7月，张新起案一审开庭审理，检察院起诉指控，张新起利用职务上的便利，为相关企业和个人提供帮助，非法收受财物共计折合人民币1.55亿余元，提请以受贿罪追究刑事责任，法庭将择期宣判。
湖南省娄底市政治生态系列案件
龚武生，2011年12月至2016年3月任娄底市委书记；2016年3月，李荐国由娄底市长接任娄底市委书记。2020年5月和6月，他们先后被湖南省纪委监委采取留置措施。他们相继主政娄底的8年，给这座城市的政治生态和营商环境带来了严重的负面影响。
健康连着千家万户的幸福，医院本是守护人民健康、治病救人的重要场所，但娄底市中心医院却见证了这两任市委书记是如何“接力”从医院捞取好处的。2013年，龚武生向时任院长肖扬打招呼，帮助和自己关系密切的老板陈军江拿到了药品配送业务，背后收受了陈军江300万元贿赂。
2016年，李荐国接任龚武生，中心医院很快又迎来了新任市委书记介绍的新关系户。一个做医药销售的老板曹峰认识李荐国的弟弟李建芸，向他们提出“长期合作方案”，只要能帮他的业务进入中心医院，就每年分给李家兄弟巨额利润。李荐国欣然应允，亲自组局约时任院长肖扬和李建芸、曹峰一起吃饭，请肖扬多多关照曹峰。
到李荐国案发时，李建芸已经从曹峰那里拿到了1020万元。个人钱袋子鼓起来了，受损的却是国家和人民的利益。
李荐国不仅从老板那里收钱，还自己当老板挣钱。早在2006年，他就违反公务员不得经商办企业的规定，开办了一家物业管理公司，之后又陆续开办了酒业公司、投资管理公司、入股小额贷款公司。这些公司表面上都是一个叫曹景华的人在经营管理，实际上他只是从幕后老板李荐国那里拿工资和分红。
身为市委书记，李荐国却满脑子装的是生意经，娄底的重大工程也被他拿来“待价而沽”。他频频插手干预工程项目，在智慧娄底建设、娄底市智能交通系统建设、中心城区道路改造工程、娄底市强制戒毒所就地新建、新化县职业中专扩建等多个项目中，他都向相关领导干部打招呼，遇到他认为“不懂事”的干部，就施加压力、排挤打压。“一把手”这种做派，自然严重破坏了正确的选人用人导向，极大地打击了干部队伍干事创业的精神，严重污染当地政治生态。
龚武生和李荐国也一样，用“一把手”的权力强行干预重点工程项目。2013年，沪昆高铁娄底南站枢纽一体化项目公开招投标，龚武生向主管项目的万宝新区主要领导打招呼，希望能让关系人陈爱民的公司中标。
万宝新区领导感到这个项目责任重大，并未按照龚武生的意图去干预招投标。
然而，龚武生并不肯就此罢休，换了种方式继续施加压力。按程序，和中标公司签订合同、启动建设要报经市委书记签批，龚武生却将文件一压两个月就是不批。
龚武生这边拖延不批，陈爱民则派人找中标单位“谈判”，实际就是要挟对方，只有让自己的公司参与，工程才能启动。
中标单位迫于无奈，最终同意让陈爱民的公司占股40%，双方一达成协议，龚武生很快就签批了。在重大项目中，以这样的行径胁迫中标单位给关系人分一杯羹，释放出的是极其恶劣的导向，严重破坏当地营商环境。因此，当龚武生和李荐国双双落马，当地许多干部群众拍手称快。
全面从严治党开辟了自我革命的新境界。我们党以自我净化革除自身毒瘤、以自我完善提升整体形象、以自我革新培育创造活力、以自我提高增强担当本领，实现了党的长期执政能力的整体性提升。当前，世界百年未有之大变局加速演进，世界进入新的动荡变革期。我国改革发展稳定面临不少深层次矛盾躲不开、绕不过，党的建设特别是党风廉政建设和反腐败斗争面临不少顽固性、多发性问题。必须增强忧患意识，坚持底线思维，做到居安思危、未雨绸缪，准备经受风高浪急甚至惊涛骇浪的重大考验。
初心如磐，使命在肩。中国共产党坚定不移推进党的自我革命，以自我革命引领社会革命，踔厉奋发、勇毅前行，团结带领中国人民，正信心百倍推进中华民族从站起来、富起来到强起来的伟大飞跃。
